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科学家们继续探索基因疗法将如何为治疗困扰医生数十年的疾病开辟新的途径。直接改变我们的DNA意味着完全治愈人类已知的一些最罕见和最难以理解的疾病是可能的。
一种你可能不知道的基因编辑方法实际上涉及到一些我们所知道的最可怕的敌人:病毒。但这些病毒不会感染健康细胞，使世界陷入全球大流行。在周二发表在《自然通讯》(Nature Communications)上的一项新研究中，科学家们已经证明，与目前的基因编辑技术相比，修改一种被称为噬菌体的杀菌病毒有可能向人类细胞传递更多的DNA。
这一结果可能意味着对疾病的基因治疗可以在一个步骤中完成。
美国天主教大学的生物学家、这项新研究的合著者Venigalla Rao在一份声明中说:“这是扩大现有基因治疗空间的重要一步，也为未来的治疗和治愈创造了一个新的空间。”“我们相信，我们已经证明，有一条途径可以开发出安全、有效的基于噬菌体的基因疗法，这种疗法几乎具有无限的治愈潜力”，用于治疗从镰状细胞病到癌症等一系列由遗传原因引起的疾病。
除了病毒，大多数其他基因治疗技术包括使用某种纳米粒子作为载体，将新的DNA传递给体内的细胞。问题是，你可以装载到任何载体上的新DNA的数量——病毒或纳米粒子——是非常有限的。
Rao和他的团队的工作围绕着一种被称为T4的大型噬菌体，这种噬菌体自然感染细菌，但在上个世纪已经得到了非常充分的研究。它是非常可定制的，所以Rao的团队用一种特殊的涂层重新设计了T4，使其能够被人体细胞吸收。
帕特里克·g·瑞安
经过修饰的T4细胞携带的DNA是目前基因治疗载体的20倍。在一系列的实验室实验中，Rao的团队证明了使用T4将一个非常长的基因传递给人类细胞是可能的，这个基因在患有杜氏肌营养不良症(一种导致肌肉损失的严重遗传疾病)的患者中是缺失的。那些接受了基因的细胞能够产生全尺寸的肌肉蛋白，而杜氏症患者很难产生这种蛋白质。
其他实验表明，可以使用T4将其他类型的生物分子运送到人体细胞中，这可能会扩大使用修饰噬菌体的治疗方法的范围。
“真正的治疗还需要几年的时间，”Rao承认。在团队可以安全地测试T4作为人类基因治疗方法之前，还需要做更多的工作。但新研究中概述的概念验证确实是一个令人鼓舞的开始，Rao希望他们可能离有一天可以拯救大量生命的东西不远了。
