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Sarepta Therapeutics (SRPT)宣布FDA批准首个治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法ELEVIDYS
罕见病精准基因医学领域的领导者Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT)今天宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已加快批准ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec- rokl)，这是一种基于腺病毒的疾病基因疗法，用于治疗4- 5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)的儿科患者。该适应症是基于在接受ELEVIDYS治疗的患者中观察到的ELEVIDYS微肌营养不良蛋白的表达而获得加速批准的。该适应症的继续批准可能取决于验证试验中临床获益的验证和特征。eleidys禁忌用于任何外显子8和/或外显子9缺失的患者。DMD基因。
ELEVIDYS通过向肌肉细胞提供一种名为ELEVIDYS微肌营养不良蛋白的基因，编码一种缩短形式的肌营养不良蛋白，从而解决了杜氏病的遗传根源——肌营养不良蛋白基因突变导致肌营养不良蛋白缺乏。这一加速批准是基于骨骼肌中肌营养不良蛋白微蛋白ELEVIDYS的表达增加。除了两项临床研究(SRP-9001-102和SRP-9001-103)的疗效数据和SRP-9001-101、SRP-9001-102和SRP-9001-103的安全性数据外，ELEVIDYS还得到了生物学和实验证据的支持。急性严重肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎均发生在接受eleidys治疗的患者中。临床研究中最常见的不良反应是呕吐、恶心、肝功能增高、发热和血小板减少症。
根据加速审批路线图，该公司已承诺完成验证测试。EMBARK是一项针对ELEVIDYS的全球3期、随机、双盲、安慰剂对照试验，将作为上市后和完全注册验证试验，预计将于2023年底获得最佳结果。
“杜氏病是一种退行性、进行性疾病，会剥夺儿童的肌肉功能，”医院基因治疗中心的儿科神经学家兼首席研究员Jerry Mendell医学博士说。全国儿童协会说。“我们看到的ELEVIDYS肌营养不良蛋白表达的增加和功能结果可能会对患者的生活产生影响。”
“ELEVIDYS的批准是杜氏病治疗的一个分水岭。ELEVIDYS是首个也是唯一一个被批准用于Duchenne的基因疗法，这一批准使我们更接近于提供一种有可能改变退行性疾病轨迹的治疗方法的目标。该公司总裁兼首席执行官英格拉姆(Doug Ingram)表示。Sarepta。“当我们准备推出ELEVIDYS时，我们应该认可和庆祝我们的患者、家庭、临床医生和Sarepta同事几十年来的奉献和工作，这些都导致了今天的批准。我们的验证测试，EMBARK，将在今年第四季度公布。如果EMBARK证实了我们之前试验中看到的益处，Sarepta将立即提交BLA补充，以在良好科学允许的范围内扩展广泛批准的标签。”
“今天的决定标志着杜氏症患者基因治疗的一个重要时刻，”Pat Furlong说，他是肌萎缩症父母项目的创始总裁兼首席执行官。“这是杜兴社区许多人毕生的工作。我们的工作将继续下去，直到我们社区的所有患者都能获得治疗。”
患者和医生可以通过www.SareptAssist.com或拨打1-888-727-3782获取更多信息。
有限公司会议详情
2023年6月22日下午4:30,Sarepta将召开电话会议和网络直播，讨论这一更新。
该活动将在Sarepta网站(https://investorrelations.sarepta.com/events-presentations)的投资者关系部分进行网络直播，活动结束后，重播将在那里保存一年。有兴趣通过电话参加的各方需要注册使用此在线表格。在注册了详细的拨入信息后，所有通过电话的参与者将收到一封自动生成的电子邮件，其中包含一个拨入号码的链接以及一个个人密码，用于通过电话访问活动。
一个布特电话 (delandistrogene moxeparvovec-rokl）
eleidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种单剂量静脉内基因转移疗法，旨在通过在骨骼肌中靶向产生微营养不良蛋白eleidys来解决杜氏肌营养不良的潜在原因。eleidys已在三项正在进行的临床研究中进行评估:SRP-9001-101、SRP-9001-102和SRP-9001-103。快速批准主要基于SRP-9001-102和SRP-9001-103的数据。在三项研究中接受治疗的80多名患者对ELEVIDYS的安全性做出了贡献。ELEVIDYS也正在进行SRP-9001-301研究(也称为EMBARK)，这是一项全球随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，共有126名年龄在4至7岁之间的Duchenne患者。
即时通讯重要安全信息
禁忌症:
eleidys禁忌用于任何外显子8和/或外显子9缺失的患者。DMD基因。
警告和注意事项:
急性重度肝损伤:
- 曾有使用ELEVIDYS治疗急性严重肝损伤的报道。使用ELEVIDYS可能导致肝酶(如GGT、GLDH、ALT、AST)或总胆红素升高，通常在8周内出现。
- 既往存在肝功能衰竭的患者Nic肝病或急性肝病(如急性病毒感染)发生急性严重肝损伤的风险较高。延迟对急性肝病患者使用ELEVIDYS，直到解决或控制。
- 在服用ELEVIDYS之前，请进行肝酶测试和mo前3个月每周监测肝功能(临床检查、GGT和总胆红素)输注ELEVIDYS后10个月。有限公司ntinue莫监测临床指征，直到结果无明显变化(体检正常，GGT和总胆红素水平恢复到接近ba溶液)。
- 在输注ELEVIDYS之前和之后，建议患者进行全身皮质类固醇治疗。根据需要调整皮质类固醇治疗方案。如果怀疑急性严重肝损伤，应咨询专家意见。
免疫介导性肌炎:
- 在临床试验中，大约1个月观察到免疫介导的肌炎外显子8和/或外显子9相关缺失突变的患者输注ELEVIDYS后第n天DMD基因。严重肌肉无力的症状包括吞咽困难、呼吸困难和声带损伤。
- 关于ELEVIDYS治疗DMD基因外显子1 - 17和外显子59 - 71突变患者的数据有限。这些区域缺失的患者可能有发生严重免疫介导性肌炎反应的风险。
- 建议病人如果出现不明原因的肌肉疼痛增加、压痛或无力，包括吞咽困难、呼吸困难或血压下降，请立即联系医生这些可能是肌炎的症状。有限公司nsider additioNal免疫调节治疗(除皮质类固醇外的免疫抑制药物[如钙调磷酸酶抑制剂]根据临床表现和病史判断是否有上述情况。
心肌炎:
- 在临床试验中，已观察到输注ELEVIDYS后出现急性严重心肌炎和肌钙蛋白- i升高。
- 莫输注ELEVIDYS前和第一个月每周监测肌钙蛋白- 1注射后第n次ntinue莫监测临床指征。更频繁在出现心脏症状(如胸痛或呼吸短促)时，可能需要进行监测。
- 建议病人如果出现心脏症状，请立即联系医生。
对AAVrh74的免疫:
- 在AAV矢量ba中通过基因治疗，现有的抗aav抗体可能会干扰转基因ex达到理想的治疗水平。经ELEVIDYS治疗后，所有受试者均产生抗aavrh74抗体。
- 执行英航在给药前进行抗aavrh74完全结合抗体的在线检测。
- 抗aavrh74总抗体滴度大于或等于1:400的患者不推荐使用ELEVIDYS。
相反的反应:
- 临床研究中报告的最常见不良反应(发生率≥5%)为呕吐、恶心、肝功能增高、发热和血小板减少症。
Sarepta负责ELEVIDYS的全球开发和生产，美国的销售将立即开始。2019年12月，Sarepta与罗氏合作，加快美国以外患者获得ELEVIDYS的速度。
基于eleidys微肌营养不良蛋白在骨骼肌中的表达，eleidys在加速审查下获得批准。该适应症在该年龄组和其他年龄组的继续批准将在验证试验中对临床益处进行验证。eleidys符合安全性和有效性的所有法定标准，因此不被视为研究或实验。
欲了解更多信息，请参阅事先描述的完整信息。
Sarepta疗法简介
Sarepta肩负着一项紧迫的使命:为那些摧残生命、断送未来的罕见疾病设计精准的基因药物。我们在杜氏肌营养不良症(DMD)和肢体肌营养不良症(LGMD)领域处于领先地位，目前我们有40多个处于不同发展阶段的项目。我们庞大的系统由我们在基因治疗、RNA和基因编辑方面的跨平台精确基因医学工具提供支持。欲了解更多信息，请访问www.sarepta.com或在Twitter、linkedIn、Instagram和Facebook上关注我们。
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